Siguranta administrarii prin punctie lombara a celulelor stem provenite din gelatina Wharton in tratamentul sclerozei laterale amiotrofice

12 decembrie 2018

Experimentele efectuate pe animale au confirmat ca celulele stem mezenchimale (CSM) pot opri moartea celulara programata (apoptoza) si scadea activitatea factorilor inflamatori si pot stimula actiunea factorilor neurotrofici. Astfel, CSM au aratat un mare potential in tratamentul sclerozei laterale amiotrofice. Mai ramane de validat siguranta administrarii lor clinice. Pentru a demonstra administrarea pe cale intratecala (in lichidul cefalorahidian) a CSM provenite din gelatina Wharton in scleroza laterala amiotrofica, medicii si cercetatorii polonezi ai Universitatii Warmia si Mazury din Olsztyn au tratat 43 de pacienti ( 16 femei si 27 de barbati, cu o varsta medie de 57,3 ani) cu o doza medie de 420.000 celule / kilocorp pe cale intratecala (punctie lombara), la nivelul coloanei cervicale, toracice sau lombare, in functie de simptomele clinice. A fost lasat un interval de 2 luni intre doua administrari. Au fost evaluate efectele adverse aparute pe o perioada de tratament de 6 luni; nu s-au raportat efecte adverse. Intr-un singur caz a aparut o singura durere de cap dupa prima injectare de celule stem. Acest fapt sugereaza ca injectarea intratecala a CSM provenite din gelatina Wharton la pacientii cu scleroza laterala amiotrofica este bine tolerata. Studiul a fost aprobat de Comitetul de Bioetica al Universitatii Warmia si Mazury din Olsztyn si inregistrat pe ClinicalTrials.gov in 29 august 2016 (nr. identificare NCT02881476)

Scleroza laterala amiotrofica (SLA) este o boala fatala devastatoare cu o rata medie de supravietuire de 37 pana la 49 de luni, care, in forma ei clasica, afecteaza in egala masura neuronii motori centrali si periferici. Exista doua forme de SLA: sporadica (SLAS) si familiala (SLAF), insa doar 5-10% din toate cazurile pot fi considerate SLAF. In doua treimi din cazurile formei familiale (SLAF) si in aprox. 11% din formele sporadice (SLAS) boala este cauzata de mai multe gene. In alte cazuri, factorul patologic responsabil este inca necunoscut. Prevalenta SLA este de aprox. 2 la 100.000 (de la 1 la 100.000 pana la chiar 8 la 100.000 in unele regiuni ale Europei). Principalele simptome clinice ale SLA sunt oboseala musculara progresiva, atrofia musculara, disfagia (inghitire dificila) si disartria (articularea dificila a cuvintelor). In ultima faza a bolii se instaleaza insuficienta respiratorie  cauzata de oboseala musculaturii respiratorii. In rare cazuri, insuficienta respiratorie se poate instala inca de la inceput. Diagnosticul de SLA se pune la examenul clinic si se confirma la examenul electromiografic, dupa excluderea altor afectiuni.

Sursa: http://www.nrronline.org/article.asp?issn=16735374;year=2019;volume=14;issue=2 ;spage=313;epage=318;aulast=Barczewska