Celule stem perinatale în Tulburările din Spectrul Autist (TSA)

Ce este autismul și de ce este nevoie de noi abordări terapeutice?

Tulburările din spectrul autist (TSA) sunt printre cele mai frecvente afecțiuni de neurodezvoltare la copii. Potrivit celui mai recent raport al Centrului american pentru Controlul și Prevenirea Bolilor (CDC, 2025), aproximativ 1 din 31 de copii din SUA primește un diagnostic de TSA. La nivel global, estimările variază între 1% și 1,8% din populația pediatrică.

Dar ce înseamnă, concret, un diagnostic de TSA? Nu este vorba despre o singură boală cu un singur tablou clinic, ci despre un spectru larg de particularități neurologice. Unii copii cu TSA au dificultăți semnificative de comunicare verbală, alții vorbesc fluent, dar se descurcă greu în interacțiunile sociale. Comportamentele repetitive, sensibilitatea senzorială accentuată și dificultățile de adaptare la schimbare sunt alte caracteristici frecvent întâlnite.

Un lucru esențial de reținut este că TSA nu înseamnă că un copil nu poate evolua sau nu poate duce o viață împlinită. Dimpotrivă — cu sprijin adecvat și intervenție timpurie, mulți copii fac progrese remarcabile.

Terapiile actuale — terapia comportamentală aplicată (ABA), logopedie, terapie ocupațională, terapie de integrare senzorială — sunt valoroase și rămân pilonii principali ai intervenției. Cu toate acestea, nu există un tratament farmacologic care să adreseze cauzele biologice ale TSA. De aceea, cercetarea explorează în prezent direcții noi, printre care terapia cu celule stem perinatale — o opțiune cu date clinice promițătoare, aflată în curs de afirmare.

Ce sunt celulele stem perinatale și de unde provin?

Cuvântul perinatal se referă la perioada din jurul nașterii. Celulele stem perinatale sunt celule speciale care se recoltează la momentul nașterii — din trei surse principale:

• Sângele ombilical (din cordonul ombilical) — conține celule stem hematopoietice (cele care dau naștere celulelor sanguine) și celule cu proprietăți imunomodulatoare puternice.
• Țesutul ombilical (gelul Wharton din cordonul ombilical) — este bogat în celule stem mezenchimale (MSC), un tip de celule cu proprietăți antiinflamatorii și regenerative deosebite.
• Placenta — o altă sursă bogată de celule stem mezenchimale, similare celor din cordonul ombilical.

Cum se recoltează?

Recoltarea este simplă, nedureroasă și nu prezintă niciun risc pentru mamă sau pentru nou-născut. Se face imediat după naștere, din cordonul ombilical și placentă — materiale care, în mod obișnuit, ar fi eliminate. Celulele recoltate sunt procesate și stocate la temperaturi foarte scăzute (crioconservare), putând fi păstrate timp de zeci de ani fără a-și pierde proprietățile.

Un avantaj important al celulelor din sângele ombilical este că sunt naive din punct de vedere imunologic — sistemul imunitar al copilului nu le-a respins niciodată. Asta le face ideale pentru utilizare autologă (adică folosind propriile celule ale copilului), cu risc minim de reacții adverse.

Cum acționează celulele stem în creierul unui copil cu autism?

Cercetările arată că la mulți copii cu autism există trei probleme biologice de fond:

• Neuroinflamație cronică — o inflamație persistentă la nivelul creierului, similară cu o incendiere lentă care perturbă comunicarea dintre neuroni.
• Disfuncție imunitară — sistemul imunitar funcționează anormal, producând substanțe inflamatorii (citokine) în exces.
• Deficit de conectivitate cerebrală — rețeaua de comunicare dintre diferite zone ale creierului nu funcționează optim.

Celulele stem perinatale — în special cele mezenchimale din cordonul ombilical și placentă — acționează pe toate cele trei niveluri:

• Efect antiinflamator: reduc substanțele inflamatorii din sânge și din creier (inclusiv IL-6 și TNF-α — doi mesageri ai inflamației bine studiați).
• Efect imunomodulator: recalibrează sistemul imunitar — nu îl suprima, ci îl ajută să funcționeze echilibrat.
• Efect neuroregenerativ: susțin supraviețuirea și conexiunile neuronale prin substanțe numite factori neurotrofici — stimulatori ai creșterii neuronale.

Studii de imagistică cerebrală (IRM cu tractografie DTI) efectuate în cadrul trialului clinic Duke au confirmat că, la copiii care au răspuns la terapie, s-au observat îmbunătățiri vizibile ale tracturilor de substanță albă — adică ale căilor de comunicare din creier. Acesta este un argument biologic concret pentru mecanismele descrise.

Ce spun studiile clinice?

Terapia cu celule stem în autism nu este o ipoteză speculativă — există studii clinice publicate în reviste medicale de referință. Iată cele mai importante:

Studiul Duke (SUA) — cel mai amplu trial clinic mondial

• Echipa Universității Duke a desfășurat cel mai solid program clinic din lume în acest domeniu, cu două faze. Prima fază (2017, 25 copii, vârste 2–6 ani) a arătat că aproximativ 70% dintre copiii tratați cu propriul sânge ombilical au prezentat îmbunătățiri în cel puțin un simptom-cheie al TSA: limbaj, contact vizual sau socializare. Niciun eveniment advers grav nu a fost raportat.
• A doua fază (2020, 180 de copii, studiu randomizat dublu-orb — cel mai riguros tip de studiu clinic) a confirmat efecte semnificative statistic în comunicare socială la copiii cu vârste între 4 și 7 ani și cu un coeficient de inteligență non-verbal de peste 70. Rezultatele au fost publicate în Journal of Pediatrics.

Studiul CORDUS (România, 2025)

• Un studiu clinic desfășurat în România (Stancioiu et al., World Journal of Clinical Pediatrics, 2025), cu 56 de copii diagnosticați cu TSA, a raportat că 79% dintre copiii cu vârste între 3 și 7 ani au prezentat îmbunătățiri semnificative statistic ale verbalizării, socializării și comportamentului general, după administrarea de sânge ombilical autolog. Este singurul studiu clinic din Europa de Est în acest domeniu.

Studiul cu celule stem mezenchimale (Panama, 2019)

• Cercetătorii conduși de Riordan et al. au utilizat celule stem mezenchimale din cordonul ombilical de la donatori (celule alogeneice), administrate în 4 doze, la 20 de copii cu TSA. Rezultatele au arătat că 40% dintre participanți au prezentat îmbunătățiri notabile, însoțite de o reducere măsurabilă a substanțelor inflamatorii din sânge. Studiul a fost publicat în Stem Cells Translational Medicine.

Un mesaj comun al tuturor studiilor: terapia cu celule stem perinatale a demonstrat un profil de siguranță bun — niciun studiu major nu a raportat reacții adverse grave atribuibile tratamentului. Eficacitatea variază în funcție de vârsta copilului și de profilul său biologic.

Cine poate beneficia de terapia cu celule stem?

Datele din studii indică un profil al pacienților pentru care această terapie pare a fi cel mai benefică:

• Vârsta: fereastra terapeutică optimă identificată în studii este 3–7 ani. Aceasta este perioada de maximă plasticitate cerebrală — creierul este cel mai receptiv la intervenție. La copiii mai mari de 8 ani, rata de răspuns scade semnificativ.
• Profilul cognitiv: copiii cu un coeficient de inteligență non-verbal de peste 70 tind să răspundă mai bine la terapie, conform studiului Duke.
• Tipul de celule disponibile: utilizarea propriilor celule ale copilului (autolog) elimină riscul de reacție imunitară. Combinația sânge ombilical + celule stem mezenchimale din cordon pare să ofere rezultate superioare față de administrarea unui singur tip de celule.
• Context terapeutic: terapia cu celule stem nu înlocuiește terapiile comportamentale și de logopedie — este o abordare complementară, nu un substitut.

De ce contează stocarea celulelor stem la naștere?

Decizia de a stoca celule stem perinatale se ia o singură dată: la momentul nașterii. Este o fereastră care nu se mai deschide.

Gândiți-vă astfel: nu știm cu certitudine dacă un copil va dezvolta o afecțiune care să beneficieze de terapia cu celule stem. Dar, dacă acel moment vine, disponibilitatea propriilor celule — perfect compatibile biologic, stocate din prima zi a vieții — poate face o diferență uriașă. Este ca o poliță de asigurare biologică.

În contextul TSA, importanța acestei decizii este amplificată de un factor critic: fereastra terapeutică. Dacă un copil primește un diagnostic de autism la 2–3 ani, iar terapia cu celule stem ar putea fi utilă în intervalul 3–7 ani, disponibilitatea imediată a celulelor stocate devine esențială. Nu există timp pentru căutarea unui donator compatibil sau pentru proceduri îndelungate de procesare.

Pe lângă TSA, celulele stem perinatale sunt utilizate sau studiate în zeci de alte afecțiuni: leucemii, boli ale sistemului imunitar, paralizie cerebrală, diabet de tip 1 și multe altele. O singură recoltare păstrează deschise multiple opțiuni terapeutice pentru întreaga viață a copilului

Concluzie: o direcție terapeutică reală, cu speranță realistă

Terapia cu celule stem perinatale în tulburările din spectrul autist nu este un tratament miraculos și nu promite vindecarea. Dar nu este nici speculație: este o direcție terapeutică susținută de studii clinice publicate, cu un profil de siguranță bun și cu rezultate documentate în grupuri bine definite de pacienți.

Ce știm cu certitudine:

• TSA are o componentă biologică — inflamație, disfuncție imunitară, conectivitate cerebrală alterată — care poate fi adresată prin mecanismele de acțiune ale celulelor stem perinatale.
• Studiile clinice din SUA, România și alte țări arată că terapia este sigură și că poate aduce îmbunătățiri reale, în special la copiii cu vârste între 3 și 7 ani.
• Stocarea celulelor stem la naștere este o decizie proactivă care poate proteja accesul la această terapie atunci când ar fi cu adevărat necesară.

Această terapie nu înlocuiește abordările terapeutice validate — ABA, logopedie, terapie ocupațională — ci poate fi integrată ca o componentă biologică complementară a unui plan terapeutic complex. Dacă aveți întrebări despre stocare sau despre opțiunile disponibile, consultați un medic specialist sau contactați direct echipa Biogenis.

Referințe:

1. Dawson G et al. Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder. Stem Cells Translational Medicine. 2017;6(5):1332–1339. DOI: 10.1002/sctm.16-0474

2. Dawson G et al. A Phase II Randomized Clinical Trial of Autologous and Allogeneic Umbilical Cord Blood Infusion for Children with Autism Spectrum Disorder. Journal of Pediatrics. 2020;222:164–173.e5. DOI: 10.1016/j.jpeds.2020.03.011

3. Carpenter KLH et al. White Matter Tract Changes Associated with Clinical Improvement in an Open-Label Trial Assessing Autologous Umbilical Cord Blood for Treatment of Young Children with Autism. Frontiers in Human Neuroscience. 2019;13:316. DOI: 10.3389/fnhum.2019.00316

4. Riordan NH et al. Non-homologous Placental Allografts and Umbilical Cord-Derived MSC in Autism Spectrum Disorder. Stem Cells Translational Medicine. 2019;8(10):1008–1016. DOI: 10.1002/sctm.19-0021

5. Stancioiu FA et al. Autologous Cord Blood Versus Supplements in Children with Autism Spectrum Disorder: The CORDUS Crossover Study. World Journal of Clinical Pediatrics. 2025;14(1):96643. DOI: 10.5409/wjcp.v14.i1.96643

6. Sun JM et al. An Open-Label, Single-Arm, Phase I Study of Autologous Umbilical Cord Blood for Intellectual and Developmental Disabilities. Stem Cells Translational Medicine. 2020;9(8):1044–1052. DOI: 10.1002/sctm.19-0416

7. Sharma A et al. Cord Blood-Derived Mononuclear Cells and Umbilical Cord-Derived Mesenchymal Stromal Cells in Autism: Phase I/II Clinical Trial. Stem Cell Research & Therapy. 2013;4(3):65. PMC3765833

8. Maenner MJ et al. Prevalence and Characteristics of Autism Spectrum Disorder Among Children Aged 8 Years — CDC, 2025. MMWR Surveill Summ. 2025.

9. NCT02176317 (Duke ABC), NCT02847182 (Duke ACT), NCT04089579 (Duke IMPACT). ClinicalTrials.gov.