Paralizia cerebrală (PC) este o condiție ce afectează copii mici, cauzând dizabilități permanente. Celulele provenite din sângele de cordon ombilical îmbunătățesc funcția motorie prin exprimarea activității paracrine proprie acestor celule.
După ce a fost demonstrată siguranța în utilizare, am organizat un studiu clinic de fază II, constând în transplantul autolog de sânge de cordon (celule stem) la copii cu PC pentru a testa dacă acest transplant poate îmbunătăți funcțiile afectate (ClinicalTrials.gov, NCT01147653; IND14360).
Ȋn acest studiu încrucişat, dublu orb, controlat placebo, constând într-o singură administrare intravenoasă a unui număr de 1-5×10*7 celule nucleate/kg corp/transplant, copiii cu vârste cuprinse între 1 şi 6 ani, având PC au fost alocați aleatoriu pentru a li se administra transplantul autolog sau placebo la momentul de referință, urmată de o administrare alternativă (placebo/autolog),un an mai târziu.
Studiile prin rezonanța magnetică referitoare la conectivitatea cerebrală şi funcția motorie au fost efectuate la momentul de referință zero, şi la 1 şi 2 ani după tratament. Endpointul primar a fost reprezentat de schimbarea funcției motorii la 1 an după transplant. Analize suplimentare au fost efectuate la 2 ani după transplant. 63 de copii (mediana vârstei 2.1 ani) au fost distribuiți aleatoriu pentru tratament (n=32) sau placebo (n=31) la momentul de referință (zero).
Cu toate ca nu au existat diferențe în scorul mediu al GMFM-66 (măsurătoarea funcției motorii grosiere) la 1 an între grupul placebo şi grupul tratat, un efect dependent de doză a fost identificat.
Ȋntr-o analiză efectuată la 1 an după transplantul autolog, cei care au primit doze ≥2×10*7 celule/kg au demonstrat o creştere mai mare a scorului GMFM-66 faţă de cel prevăzut în funcţie de vârsta şi severitatea afecțiunii, la fel în scorurile PDMS-2 GMQ (Peabody Developmental Motor Scales-2 Gross Motor Quotient), şi o conectivitate cerebrală normalizată.
Rezultatele acestui studiu sugerează că un transplant autolog, cu o doză corespunzatoare de celule stem, îmbunătățeşte conectivitatea cerebrală şi funcția motorie grosieră la copii mici cu paralizie cerebrală.
CONCLUZIE
Rezultatele acestui studiu sugerează că transplantul unei doze adecvate de celule stem din sângele de cordon ombilical îmbunătățeşte întreaga conectivitate cerebrală şi funcția motorie la copii cu paralizie cerebrală.
Mai multe detalii gasiti in materialul integral publicat in STEM CELLS TRANSLATIONAL MEDICINE
Sursa: Publicatia „Stem Cells Translational Medicine – 2017”